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　　【制藥網 行業動態】 罕見病市場無論在中國，還是在海外，都有大量未滿足的臨床需求。數據顯示，近年來全球罕見病市場持續升溫，2020年，罕見病藥物市場規模達到1351億美元，據預計2030年，這一市場規?；驅⑦_到3833億美元，年復合增長率高達11%。面對巨大的市場潛力，如今越來越多的跨國藥企開始入局。
 

　　以默沙東為例，2021年9月，默沙東以110億美元收購制藥公司Acceleron，資料顯示，Acceleron是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于抗癌藥和針對罕見病的孤兒藥的研發。這一收購也標志著默沙東在罕見病領域的重要布局。
 

　　除了默沙東以外，各跨國藥企在罕見病領域的舉措越來越猛烈。如2021年8月，羅氏制藥花費30億美元與Shape Therapeutics達成多靶點戰略合作和許可協議，共同開發針對阿爾茨海默病、帕金森病和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。2020年12月，阿斯利康以390億美元收購罕見病企業Alexion；2019年2月，羅氏制藥以43億美元收購基因治療先驅Spark；2018年4月，武田制藥650億美元收購罕見病企業夏爾等。
 

　　據悉，輝瑞在罕見病治療上的布局也比較早，主打孤兒藥Vyndaqel(tafamidis)，治療轉甲狀腺素蛋白相關家族性淀粉樣多發性神經病(ATTR)。目前，輝瑞已上市的罕見病產品主要涵蓋血友病、轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經疾病和成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病三個領域。
 

　　而諾華在罕見病領域屬于非常大的藥企了，數據顯示，2018年，諾華在孤兒藥市場中占據11.3%的市場份額。其主打孤兒藥Tafinlar(dabrefenib)，是一款B-Raf抑制劑，用于單藥或與trametinib聯用，治療攜帶BRAFV600E或V600K突變的晚期黑色素瘤患者;與trametinib聯用，還可以治療攜帶BRAFV600E突變的轉移性非小細胞肺癌患者。
 

　　百時美施貴寶作為較早布局罕見病領域的跨國藥企，近年來在罕見病研發上也是動作不斷。如021年12月，FDA批準百時美施貴寶的Orencia(abatacept)用于預防急性移植物抗宿主病(aGVHD)；2021年2月，百時美施貴寶與Sutro Biopharma (STRO.US)的合作研發產品CC-99712療法獲FDA孤兒藥資格認定，用于治療多發性骨髓瘤等。
 

　　跨國藥企在爭相入局罕見病藥物的同時，國內市場也不斷加大對罕見病藥物的支持力度。如2018年5月國內公布了《第一批罕見病目錄》，包括121種罕見??；2021年9月發布《中國罕見病定義研究報告2021》，明確了罕見病的定義。業內表示，目前中國雖然還沒有針對藥品開發的罕見病認證，但也陸續出臺了相關政策來鼓勵開發罕見病用藥：如獲得優先審評：審評時限由200日變為130日，其中臨床急需的境外已上市的罕見病藥品審評時限為70日；可以申請《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，境外上市的罕見病用藥；加速進入醫保等。
 

　　在利好政策的推動下，國內罕見病藥物市場也開始不斷的發展。數據顯示，2016年及2020年，中國罕見病藥物市場分別占全球罕見病市場的0.4%及1.0%，據預計，2025年國內孤兒藥市場規?；驅⑦_到64億美元。
 

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