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　　【制藥網 市場分析】近日，工程化 B 細胞療法初創公司 Be Biopharma宣布完成 1.3 億美元 B 輪融資，所籌資金將主要用于搭建自體和同種異體工程化 B 細胞藥物技術平臺，以及在研管線的 IND 工作。據悉，，Be Biopharma在研管線豐富，主要的適應癥是罕見病和腫瘤，目前公司正在將在研項目推向臨床研究。
 

　　今年1月初，阿斯利康宣布，旗下罕見病公司Alexion與Neurimmune公司達成合作，以3000萬美元首付款+最高7.3億美元里程碑付款獲得后者治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)的單克隆抗體藥物NI006的全球獨家權益。ATTR-CM是一種全身性、進行性和致命性的罕見病，存在尚未被滿足的臨床治療需求，NI006有可能治療晚期ATTR-CM患者。
 

　　1月4日，曙方醫藥與瑞士Santhera制藥宣布就罕見病新藥Vamorolone達成獨家授權協議，曙方醫藥獲得在華開發和商業化Vamorolone用于杜氏肌營養不良(DMD)及其他罕見病適應癥的獨家權益。Vamorolone所針對的杜氏肌營養不良(DMD)是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病，該疾病領域存在著巨大臨床需求。中國目前約有7萬名DMD患者，隨著診斷率的提升，患病人數可能將不斷增加。國內目前尚無獲批的DMD治療藥物。
 

　　在眾多企業布局罕見病藥市場的背后，該領域市場規模巨大。據Frost&Sullivan資料顯示，全球罕見病藥物市場規模將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年復合增長率高達11%。
 

　　截至目前，包括強生、輝瑞、羅氏、艾伯維、諾華、默沙東、百時美施貴寶、GSK、賽諾菲、阿斯利康等幾乎所有營收居前的大型跨國藥企，以及眾多國內藥企都有在罕見病領域積極布局。
 

　　從各大藥企布局的動作來看，主要以收購、擴展罕見病藥物研發管線、授權引進等方式布局罕見病藥物市場為主。
 

　　收購是一種入局比較快捷的方式，也是很多跨國藥企采取的措施。例如，2019年，輝瑞對罕見病公司Therachon Holding AG完成收購，獲得后者的罕見病在研藥物TA-46；2019年2月，羅氏43億美元收購基因治療先驅Spark Therapeutics，獲得后者FDA孤兒藥認定資格的基因藥物Luxturna，通過布局基因療法，擴展其在罕見病領域的布局；2020年12月，諾華宣布以7.7億美元收購神經科學藥物開發商Cadent Therapeutics，獲得后者用于精神分裂癥的罕見病產品CAD-9303和用于運動障礙(例如小腦共濟失調)的產品CAD-1883；2021年9月，默沙東宣布以115億美元收購Accelron進入罕見病領域，3個月后又宣布收購了專注于罕見神經炎癥疾病的藥物研發公司Chord Therapeutics，進一步加強罕見病領域布局。
 

　　在業內看來，罕見病市場無論是在國內還是在海外，都存在巨大的未滿足的臨床需求。近年來一系列利好政策鼓勵支持罕見病藥品研發，藥企布局的步伐也更加矯健，相信罕見病市場將會迎來快速的發展，給患者帶來更多的治療選擇。
 

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